La FDA, a approuvé vendredi deux nouveaux traitements contre l'anémie falciforme. L'un d'entre eux est la première thérapie génique basée sur la technologie Crispr-cas9 à être approuvée aux États-Unis. En Europe le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif pour l'approbation conditionnelle de CASGEVY®
cas9 est une protéine qui peut modifier, remplacer ou supprimer de manière ciblée des segments d'ADN. La FDA a maintenant approuvé Casgevy, qui utilise cette technologie, pour le traitement de l'anémie falciforme chez les patients à partir de 12 ans.
Casgevy a été développé par les entreprises biotechnologiques Vertex Pharmaceuticals aux États-Unis et Crispr Therapeutics en Suisse. En novembre, cette thérapie génique a reçu sa première approbation mondiale au Royaume-Uni.
En plus de Casgevy, la FDA a également approuvé la thérapie cellulaire Lyfgenia pour le traitement de l'anémie falciforme. Cette dernière a été développée par l'entreprise américaine Bluebird Bio.
En Europe
Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé le 15 décembre que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif pour l'approbation conditionnelle de CASGEVY®(exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie génique éditée par CRISPR/Cas9, destinée au traitement de la drépanocytose sévère (SCD) et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
En cas d'approbation, exa-cel deviendrait la seule thérapie génétique disponible dans l'Union européenne pour les patients âgés de 12 ans et plus, atteints soit de drépanocytose sévère avec crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes, soit de TDT. Elle serait destinée aux patients pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels aucun donneur de CSH apparenté compatible au niveau de l'antigène leucocytaire humain n'est disponible. Une décision d'approbation de la Commission européenne est attendue en février 2024.
