Les patients atteints de maladies rares font face à des difficultés spécifiques liées à la rareté de la pathologie: diagnostics tardifs, diagnostics erronés, manque d’informations, manque de connaissances, options thérapeutiques limitées, manque de recommandations pour une bonne prise en charge, obstacles financiers et administratifs, etc. Pour pallier ces problèmes, le Fonds Maladies Rares et Médicaments Orphelins (géré par la Fondation Roi Baudouin), a été mandaté par la ministre des Affaires sociales et de la Santé publique afin de rédiger un ensemble de «Recommandations et de propositions de mesures en vue d’un Plan belge pour les Maladies Rares» (1). Voici les principes directeurs et les mesures-phares de ce plan ambitieux, qui prend en compte tous les aspects relatifs aux maladies rares et développe une stratégie globale intégrée.
