L'hôpital universitaire Erasme a administré, pour la première fois en Belgique, un médicament indiqué dans le traitement d'une maladie génétique rare invalidante, a-t-il annoncé vendredi.

L'amyloïdose héréditaire est une maladie génétique liée à l'accumulation d'une protéine mutée (la transthyrétine ou TTR) dans les nerfs et dans certains organes qui provoque des atteintes rénales, cardiaques, ophtalmologiques et des nerfs périphériques. "Cette maladie engendre une perte d'autonomie progressive et met en jeu le pronostic vital des patients", explique le docteur Gauthier Remiche, directeur du Centre de Référence Neuromusculaire Erasme-HUDERF.

Aujourd'hui, deux types de traitement sont envisageables: une greffe de foie, procédure assez lourde, et un traitement médicamenteux ralentissant l'accumulation de cette protéine. Ce dernier n'est indiqué qu'à un stade très débutant de la maladie. L'amyloïdose héréditaire étant une maladie complexe à diagnostiquer, de nombreux patients sont identifiés trop tardivement pour pouvoir bénéficier de ces traitements.

Selon une récente étude, le Patisiran a démontré cliniquement, à une large échelle, "une efficacité incontestable et une sécurité d'utilisation satisfaisante" contre l'amyloïdose héréditaire.

Les autorités belges n'ont pas encore défini les modalités du remboursement. Le Patisiran n'est donc pas encore disponible sur le marché en Belgique. L'hôpital Erasme a contacté directement la firme pharmaceutique américaine ayant développé ce traitement, Alnylam, afin de demander les autorisations nécessaires dans le cadre d'un programme médical d'urgence pour un patient n'ayant actuellement aucune possibilité thérapeutique. "La première injection a eu lieu vendredi et s'est très bien passée", conclut le docteur Remiche.