Septante personnes atteintes de mucoviscidose attendent toujours le remboursement du médicament Kaftrio, rappelle l'Association Muco jeudi. Elle demande une solution rapide pour ce groupe présentant une combinaison de deux mutations rares.
Le médicament Kaftrio est remboursé depuis le 1er septembre 2022 pour les personnes d'au moins 12 ans et présentant la mutation la plus fréquente de la maladie génétique. Les enfants âgés de 6 à 11 ans bénéficient aussi du remboursement depuis 2023, et ceux à partir de 2 ans depuis février dernier.
Plusieurs études cliniques montrent que ce médicament aide à améliorer la fonction pulmonaire, réduit le nombre d'infections et offre aux patients une meilleure qualité de vie.
L'Agence européenne des médicaments a également donné son feu vert pour l'utilisation de Kaftrio chez les personnes présentant des mutations plus rares, mais aucun accord de remboursement n'a été trouvé en Belgique. En mai, le ministre de la Santé publique Frank Vandenbroucke a constaté l'échec des négociations avec la firme Vertex sur un éventuel remboursement temporaire.
Le producteur du médicament a lancé une nouvelle procédure pour le remboursement mais elle peut durer un an alors que 70 personnes sont toujours en attente, alerte l'Association Muco. Le remboursement est déjà disponible dans plusieurs pays voisins, notamment en France et en Allemagne.
"Les preuves scientifiques existent, le traitement fonctionne", résume Stefan Joris, directeur de l'Association Muco. "Nous appelons donc le producteur et les autorités à agir et à mettre fin à cette discrimination."
La mucoviscidose est une maladie lourde qui a un impact majeur sur la charge de morbidité et sur la qualité de vie des patients. D'origine génétique, elle est due à un gène défectueux, qui peut mener à l'obstruction des voies et canaux digestifs (intestin, pancréas, foie), provoquant des troubles digestifs et hépatiques.
Près de 1.400 personnes en souffrent en Belgique.